Sikkelcelanemie is een genetische ziekte in mensen, waar eigenlijk maar één van de drie miljard basenparen, de bouwstenen van het DNA, veranderd is. Zou het niet mooi zijn als we dat kunnen repareren? En niet alleen in mensen, maar dat we ook het DNA kunnen aanpassen in planten en bacteriën?
Een jaar of tien geleden hebben wij samen met andere microbiologen ontdekt dat sommige bacteriën in staat zijn zich te wapenen tegen virussen door gebruik te maken van het zogenaamde CRISPR-Cas systeem. En dat CRISPR-Cas systeem is in staat om heel specifiek virus-DNA te herkennen en dat kapot te knippen. De grote doorbraak in ons onderzoek was toen we het aan konden laten vallen op elke willekeurige DNA-sequentie. Niet alleen in bacteriën, maar later hebben we ook laten zien dat dat in andere organismen mogelijk was. In korte tijd heeft dat allemaal geleid tot spectaculaire toepassingen. Bijvoorbeeld in de biotechnologie, om bacteriën biobrandstof te laten produceren, of om planten resistent te maken tegen ziekteverwekkers zoals virussen. En daarnaast wordt CRISPR gebruikt om mensen te genezen. Bijvoorbeeld in de immuuntherapie tegen kanker, maar ook in de eerder genoemde sikkelcelanemie, door dat ene foutje uit het DNA en te vervangen door de goede bouwsteen. Dat is toch geweldig?